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Avigen领导基因治疗前进 基因治疗进入了低谷，但是德国的制药业巨子Bayer公司决定以6,000万美元支持Avigen能带来新的希望吗？Avigen开发了一种治疗血友病（血液凝固障碍性疾病）的基因治疗。 Bayer与Avigen的伙伴关系可能为基因治疗带来一个基准，这一产品到2004年上市的潜在价值达上亿美元。这个联合对于Avigen 是巨大的，以前其每年的收入从来没有超过185,000美元，而对于Bayer公司，它1999年250多亿美元的收入中来源于血友病药物的一大部分将来有可能被基因治疗代替。休 闲 居 编 辑 但是寻求通过改变病人的DNA来治愈疾病的基因治疗陷入了困境，它从来没有取得商业上的成功。去年18岁的Jesse Gelsinger在宾夕法尼亚大学接受基因治疗而死亡给这种治疗方法带来阴影，公共性的灾难几乎使研究者窒息。 Bayer公司对于Avigen的治疗方法凝固素-B充满信心，认为凝固素-B安全有效。凝固素-B仅用于治疗血友病乙，后者是一种罕见的疾病，每年约有150人被诊断患有该病。然而，最新的基因治疗方法也能治疗血友病甲，Bayer公司占据了这一庞大市场的50％ 。 Bayer公司的副总裁、负责血友病药物市场销售的 Anthony Nagle说：“这是一个真正革命性的工作，我们估计Avigen 在X因子方面的研究将至少领先其竞争对手2年。” 基因治疗产生于一个简单的概念：它不象药物那样是治疗缺陷基因引起的疾病，而是修复这些基因。然而说起来容易做起来难。涉及到治疗主要的潜在危险包括将修复的基因送入患者的体内。在大多数情况下，经过修饰后称为载体的病毒用于将修复后的基因悄悄地放回细胞。就像软件病毒可以改写计算机的编码，科学家应用生物病毒改写人类的基因编码。 Gelsinger被注入了经过修改的腺病毒，这是一种感冒病毒奇特的名字。 它刺激了免疫反应，这可能导致病人的肝脏发生炎症，而导致死亡。但是腺病毒不是使基因进入细胞的唯一病毒。Avigen 的凝固素-B使用的是腺病毒相关病毒。这种“病毒毒性较弱”，不会刺激免疫反应，也不会自我复制。 换句话说，它用于基因治疗完美无缺。美国基因治疗学会主席、Salk研究所的Inder Verma 教授称：“腺病毒相关病毒绝对安全，目前还没有发现哪一种疾病与这种载体有关。” 目前应用IX因子（一种凝血蛋白）输注治疗血友病乙。这种治疗每个病人每年要花费120,000美元到150,000美元。3亿5千万美元IX因子市场中的大多数进入“美国家庭药品”。很多年以前，Bayer公司放弃了这个市场，因为从药品的标准看市场较小。 Bayer 和Avigen不愿减小这个市场的规模。因为每次肌肉注射凝固素-B可产生IX因子，并维持数年，一次注射的基因治疗和IX因子注射数年的花费一样多，这意味着每注射一次凝固素-B就轻易地花费掉400,000美元，每次治疗产生的疗效维持许多年。 凝固素-B还存在一些问题，斯坦福大学医学院从事该药研究的Mark Kay教授认为，肌肉注射这种病毒较少有机会使病人对于IX因子产生免疫。在7例病人身上进行的早期临床试验显示这种治疗非常有效，而且没有前述的情况发生。将凝固素-B直接注射到肝脏可能会进一步减少风险，也使得血液中的IX因子量增加到10倍。 即使这种治疗取得很大的成功，凝固素-B不大会使其他公司如Genzyme Molecular Oncology 、Transkaryotic Therapies或 Cell Genesys的基因治疗项目复兴。 药厂一定还在担心：基因治疗在商业上安全吗？ |