为美国政府提供卫生政策建议的非赢利机构“美国医学研究院”（IOM）年中发表了一份报告称，“制药公司在儿科癌症药物上的研究几乎为零”，而在用于治疗患癌儿童的药物中，大约有一半至少已有“20年的药龄”。

 

    大多数给儿童使用的抗癌药物原先都是专门为成年人开发的，然后才转给儿童使用。在过去10年中，仅有科罗拉（Clolar）是一开始就被批准用于治疗患癌儿童的抗癌药物。

 

    （一）企业钟情成年患者

 

    波士顿Dana-Farber癌症研究院办公室主任斯蒂芬?萨兰认为，在抗癌药物的研发上，成年患者是一个更庞大、更有利可图的市场，因此要比儿童患者更能吸引制药公司的目光。美国每年有将近140万人被诊断患有癌症，其中年龄在20岁以下的患者只有12400人。自然，制药公司不愿意投资数亿美元专门针对患癌儿童这么小的一个市场。

 

    制药公司认为有足够的理由使他们将精力放在成年人身上。基因泰克公司产品研发总裁苏珊?赫尔曼说，她必须抓住能让更多病人得到治疗好处的机会。与儿童相比，成年人不仅遭受癌症袭击的人数更多，而且疾病的治愈难度也更大：64%的成年癌症患者可以被治愈，而儿童的这一比例可达80%。

 

    另一方面，对儿童进行临床试验也比较困难。由于医生们通常不愿意在采用标准药物治疗即可治愈的儿童身上试用试验性药物，因此只有少数儿科病人符合参加早期临床试验的资格。招募到足够数量的儿童、开展新药临床试验可能需要好几年的时间。

 

    此外，投资儿童用药的开发，制药公司面临的风险可能更大。美国Tufts大学药物开发研究中心指出，将一种新药推向市场，制药公司一般要花费10多年的时间，投入至少8亿美元的资金。因此，制药公司担心，一种本来有前景的药物一旦儿童的临床试验出现问题，即使该药对成年人有治疗效果，将来也许都难以通过药监部门的批准。如此一来，所有的投资都会付诸东流。

 

    美国圣犹大儿童研究医院药品部门的负责人玛丽?雷林指出，由于新型专利药可以创造最大的利润，因此，很少有制药公司对患癌儿童所依赖的老仿制药感兴趣。

 

    为了扭转这种局面，美国FDA已经出台了许多激励措施，鼓励制药公司生产儿科药物。FDA根据一项49位病人参与的研究，对科罗拉进行了“快速审批”。去年12月，FDA还制定并通过了罕用药物计划；同时还给予Genzyme公司为期7年的科罗拉的独家销售权，从而使其不会受到仿制药的竞争。

 

    然而，根据IOM报告，这样的激励措施还不足以促进儿童专用新药的开发。按现行的规定，制药公司没有必要在新药获得批准前就开展儿童的临床试验，因为无论是批准前还是批准后进行儿童的临床试验，公司都能获得同样的利益。

 

    因此，研究报告的协调人、安进公司负责肿瘤药物开发的戴维?帕金森说，儿童用药的开发不会一帆风顺，因为开发它们的成本要比其给制药公司所能带来的回报大得多。

 

    （二）情况有所好转

 

    一些医生表示，他们已发现在儿童抗癌药的开发上正在出现可喜的变化。美国国家癌症研究所（NCI）抗癌药物评价项目部负责儿科事务的副主任马尔科姆?史密斯说，研究人员目前正在对患癌儿童试验20多种靶向治疗药物。而Velcade、美罗华（Rituxan）和易瑞沙（Iressa）这几种抗癌药已经销售了好几年，许多医生希望尽早看到在儿童中间对这些药物开展临床试验。为顺应这一形势，NCI最近制定了一项计划，准备筛选出10至15种有望对抗普通儿科肿瘤的试验性药物。

 

    此外，分子生物学领域取得的进展也许对儿童抗癌药的开发具有推动作用。在Dana-Farber癌症研究院，医生们正在计划对患某种白血病的成年人和儿童试用同一种药物；在招募病人参与研究时他并不考虑他们的年龄，而是着眼于其肿瘤所具有的生物学特质。圣犹大儿童研究医院目前也已经拨款1000万美元，以期尽早对儿童抗癌药开始试验。该院院长威廉?埃文斯表示，他们希望制药公司能与医院广泛合作，促进新药的开发。

 

    （三）合作远远不够

 

    上述行动看似令人振奋，但帕金森认为，这还远远不够。

 

    帕金森建议采取一种更为系统的做法。他认为，政府、研究人员、制药公司和病人利益的拥护团体可以形成一种“公私合作的关系”，来强力推动儿童抗癌药物的开发。通过这种合作关系，生物科技公司可以参与到对大量实验性化合物的开发之中；NCI能从中协调临床试验的开展；对成功开发出来的药物，有关公司可以拥有其销售权。这种合作关系就像一家非赢利公司，可以使药物顺利通过审批程序，随后进入商业化阶段。

 

    IOM报告的编辑之一、“儿童癌症组织”的项目组主席彼得?亚当森说：“我们需要像NCI这样一个机构来推进这一过程，并对外表明‘我们的使命就是为儿童开发新的抗癌药物’。”