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美国FDA建议全面修订规章以扩大实验药的获得 FDA今天提议重大规章变化，以使实验药更广泛、更容易地可供病情严重而没有其他治疗选择的患者获得，并说明了获取条件和生产商对实验药可收取的费用。 在该建议规章下，实验药的扩大获得将使个别患者、小的患者群体和较大范围的人群在没有令人满意的可选择的治疗方法下，根据某项治疗计划诊断、监察或治疗该病或该症状。休 闲 居 编 辑 “此项建议的改革经过周密计划，旨在平衡几个目标，”FDA代理局长Andrew C. von Eschenbach博士称。“一个目标是使更多缺乏令人满意的可选择疗法的患者获得未批准的药物，同时权衡保护患者个人的需要。另一个同样重要的目标是确保为市场带来安全有效的药物的科学程序仍然是完整的。”
“FDA希望该建议能使医疗界更多地了解病情严重的患者获取实验药现有的选择范围，”FDA的运营副局长Janet Woodcock补充道。“通过说明和简化程序，FDA还希望鼓励公司使这样的实验药可供获得，并减少医疗从业人员获取它们的障碍。”
自上世纪70年代以来，FDA已允许了多种获得实验药的途径。其中一些较大的项目（包括根据试验型新药[Investigational New Drug，IND]治疗规章的项目）成功地使上万艾滋病、癌症和心血管疾病患者在产品批准上市前获得了有效的治疗。然而，现有规章没有充分描述可获得项目的全部范围，明确认可只用于个别患者的急救用途和大范围患者群的广泛治疗用途。FDA认为，其规章清楚地反映可获得的治疗用途项目的完整范围，确保实验药治疗用途广泛公正地获得是很重要的。关于什么时候对实验药收费适当的规章需要修改，因为这些规章没有说明允许收费条件的全部范围，并且已证明在实践中解释这些规章是困难的，造成什么费用可收取产生模糊。
该建议规章有90天的公开评论期，在以下CDER网址上有详细描述：http://www.fda.gov/cder/regulatory/applications/IND_PR.htm。这些重要的建议将：
(1)现代化适用的规章，以包括所有实验药被允许的情况，包括：
●在非紧急和紧急环境下的个别患者
●小患者群体；和
●根据IND治疗的较大的患者群体。要批准这些扩大的治疗用途，FDA通常必须对以下几点表示认同：患者严重且即刻危及生命的病情或症状没有令人满意的已批准的疗法；实验药对该患者潜在的益处使潜在的风险变得可接受；提供该疗法不会干扰该药的开发。
(2)通过建立相关标准使实验药在适当的情况下更广泛地获得，该标准要将支持某种实验药可使用所需的证据水平与疾病的严重性和可能接受该药治疗的患者数量联系起来。
(3)修订当前关于制造商收回实验药成本费用的规章，以便：
●说明该费用在临床试验中被允许只是为了促进开发具有超过现有疗法的重大益处的药物，否则可能由于其昂贵的费用而无法开发。
●说明允许对用于治疗的实验药收费是为了促进并鼓励这些药可供获得，只有在制药商能收回其成本的情况，这些药才可能获得。
该建议也将简化成本收回计算，通过解释临床试验中使用的实验药的费用可能只包括与该药开发相关的直接费用，用于治疗的实验药的费用可能还包括使该药可供获得的中间管理费用。
书面评论需标上记事号码2006N-0062与RIN 0910-AF14（用于扩大获取建议）和记事号码2006N-0061 和/或 RIN 0910-AF13（用于成本收回建议），并通过以下任何途径提交：
●联邦eRulemaking入口：http://www.regulations.gov。根据指示提交评论。
●FDA网址：http://www.fda.gov/dockets/ecomments。根据指示在FDA网站上提交评论。
●传真：301-827-6870
●邮件/手递/快递[纸质、磁盘或CD-ROM提交]：Division of Dockets Management, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852
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