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生物技术的主角不仅仅只有DNA RNA将同样是现代生物技术的一个主角，RNA同样给人们带来了治疗肿瘤和 艾滋病的种种希望 休 闲 居 编辑 和许多“年轻”的生物技术公司一样，Ribozyme制药公司多年来一直在苦 苦挣扎：公司已经累计亏损数百万甚至几亿美元，但是仍然没有任何药物 获得成功。投资者对公司纷纷失去希望，导致公司的股票在去年一路下跌 至美股30美分。这家有11年历史的公司在今年2月份宣布有风险投资者收购 了4800万美元该公司的股票和其他类证券从而取得公司的控制权。这一消 息使得投资者感到非常吃惊。 为什么要为一个如此糟糕的公司花如此高昂的代价呢？原因非常简单：因 为Ribozyme公司重新定义了公司的研发方向。Ribozyme将研发的方向转到 一个新的生物技术领域――一个被生物学家认为是近20年来最大突破的领 域，这就是RNA干扰（RNAi）。（参见基因潮2003年2月14日：Ribozyme获 得4800万美元资金从事RNAi商业开发） RNAi的作用机理就是在人体细胞中“关闭”一些疾病的进程从而治疗疾病。 这是一个非常新的技术领域：仅仅在两年前，科学家还只能在植物，蠕虫 和真菌中试验这种技术。当2001年德国科学家展示他们在哺乳动物中成功 应用RNAi技术时，全球科研界都为之沸腾。RNAi就象感冒病毒一样迅速地 在科研界和产业界传染和扩散。制药公司和实验室都采用这种技术来发现 更好的药物作用靶点；风险投资也带着现金蜂拥而至：认为已经找到一个 能治疗从病型肝炎到癌症以至艾滋病等一系列疾病的神奇方法。许多新的 生物技术公司也纷纷投身RNAi技术药物开发，许多老的生物技术公司如Rib ozyme等也从原先的DNA研究转到RNA研究中来。“这是一个革命性的科学！ ”哈佛医学院的遗传学教授GaryRuvkun赞道。 虽然RNAi给生物技术和制药行业带来了无比的希望，但是许多研究者认为 现在说能开发出基于RNAi的药物还为时过早。困难之一是如何将双链小RNA 导入到人体数十亿个细胞中去，并且对正常细胞不会产生破坏。科学家认为 RNAi药物至少要在10－20年之后才有可能上市。 但是RNAi技术在实验室的不断成功则使人们不顾一切地投身到RNAi商业化开 发中去。Ribozyme就是其中之一。当获得风险投资后，该公司就开始进行治 疗丙肝的RNAi药物研究。诺贝尔奖获得主PhillipA.Sharp，Tuschl及其同 事去年在美国马塞诸塞州的剑桥合作创建了Alnylam制药公司。他们获得了 1750万美元的资金用于研究RNAi技术治疗病毒，癌症和自体免疫等疾病。德 国的Ribopharma也是一家刚成立的公司，致力于研究RNAi技术用于治疗胰腺 癌和转移性黑色素瘤。各大制药公司则密切地关注着这一领域的发展。 这些投身者相信尽管存在各种障碍，但是这些障碍都将会被清楚。“在这个 行业有许多非常聪明的人，还有许多的资金。”Exelixis公司的首席科学家 GeoffreyDuyk说道。Exelixis是一家位于南旧金山的RNAi研究公司。 |